Cura genica per i bambini in bolla, arriva il via libera dell’Ue

Cura genica per i bambini in bolla, arriva il via libera dell'Ue

Arriva il via libera da parte dell’Ema, ovvero l’European medicines agency alla prima terapia genica per la cura dell’Ada-Scid, ovvero la malattia genetica rara dei cosiddetti bimbi in bolla. Si tratta del primo farmaco correttivo di un difetto genetico con cellule staminali a ricevere l’autorizzazione a livello mondiale.

Il farmaco in questione si chiama Strimvelis ed è stato commercializzato dalla GlaxoSmithKline, ed è sostanzialmente destinato ai pazienti che presentano un immunodeficienza severa combinata legata al deficit di adenosina-deaminasi per i quali purtroppo non è disponibile un donatore compatibile. La cura è stata messa a punto dall’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica e sviluppata grazie alla partnership tra OSR Telethon e Gsk.I bambini affetti da ADA-SCID, presentano purtroppo un sistema immunitario compromesso e di conseguenza il loro organismo non è capace di difendersi dagli agenti infettivi, e dunque in assenza di un trattamento efficace entro il primo anno di vita, il bambino rischio davvero di morire.

I dati diffusi nell’ultimo periodo parla d circa 15 nuovi casi di bambini all’anno solo in Europa, i quali vengono ritenuti idonei dal proprio medico e potranno in virtù del’autorizzazione concessa dall’Ema, sottoporsi alla terapia presso l’Ospedale San Raffaele di Milano. “Il trattamento viene somministrato una sola volta e non richiede la disponibilità di un donatore, per cui non c’è il rischio che le cellule del donatore reagiscano contro il paziente, come avviene nel trapianto di midollo osseo“, spiega Alessandro Aiuti, coordinatore dell’Area clinica all’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica, che ha guidato lo studio che ha portato all’approvazione di Strimvelis. Per quanto riguarda la terapia, considerata di nuova generazione, possiamo dire che nel corso della cura vengono prelevate alcune cellule staminali dal midollo osseo dello stesso paziente, che sono in seguito modificare in laboratorio per essere identiche a quelle di una persona sana; in un secondo momento viene introdotta una copia funzionante del genere, ovvero le cellule vengono corrette e rinfuse nel midollo osseo. Secondo quanto dichiarato e spiegato da Aiuti, soltanto a questo punto le cellule produrranno i linfociti che proteggono dalle infezioni.

 Il farmaco è stato validato nel corso di uno studio su 18 bambini all’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) di Milano al quale hanno partecipato Maria Pia Cicalese e Francesca Ferrua.Il farmaco è stato sperimentato nel corso degli ultimi 3 anni e da quanto è emerso sembra che si sia registrato un tasso di sopravvivenza pari al 100% per tutti i 12 bambini sottoposti alla sperimentazione. Aiuti, a tal riguardo conclude dichiarando: “Ora tutti I bambini hanno accesso a questa terapia, non serve un donatore. E’ importante perché meno del 20% dei ragazzini riescono ad avere un donatore compatibile in famiglia . Ora sarà possibile anche per coloro che non hanno la possibilità di ricevere un trapianto di ricevere il trattamento. E stiamo lavorando, sempre con Telethon, alla cura di altre malattie genetiche rare, nell’ambito di sperimentazioni ancora in corso”.

Lascia un commento

Il tuo indirizzo email non sarà pubblicato. I campi obbligatori sono contrassegnati *

Copy Protected by Chetan's WP-Copyprotect.