Sclerosi multipla, in Italia è partita la prima infusione di cellule staminali neurali

Finalmente ha preso il via in tutto il mondo uno studio clinico unico nel suo genere e nello specifico riguardante un paziente con sclerosi multipla cronica in stadio avanzato trattato con una terapia a base di cellule staminali neurali.  Non solo si tratta del primo caso al mondo, ma questo è stato trattato presso l’unità operativa di Neurologia dell’Irccs  dell’ospedale San Raffaele di Milano ed è il frutto di circa 10 anni di ricerca del team di ricercatori coordinato da Gianvito Martino, direttore scientifico dell’Ospedale San Raffaele nonché capo unità di ricerca in neuroimmunologia e del Centro Sclerosi Multipla, diretta da Giancarlo Comi primario e direttore dell’Istituto di neurologia sperimentale. Il trapianto di cellule staminali è stato effettuato lo scorso venerdì e il paziente è il primo di dodici malati arruolati nel trial condotto al San Raffaele di Milano;  il paziente è stato monitorato e adesso sta bene.

Sicuramente si tratta di un evento di importanza rilevante e lo studio in questione segna un importante passo in avanti verso la terapia che potrebbe essere in grado di riparare i danni al sistema nervoso dovuti alla malattia.  Questa tipo di terapia, definita Stems,  consiste in un infusione di cellule staminali neurali, cellule progenitrici in grado di specializzarsi in tutti i tipi di cellule nervose, attraverso una puntura lombare che le immette direttamente nel liquido cerebrospinale; le cellule staminali di origine fetale, preparate grazie alla collaborazione con il laboratorio di terapia cellulare Stefano Verri, sostenuto dalla Fondazione Matilde Tettamanti e Menotti De Marchi Onlus, possono raggiungere il cervello e il midollo spinale ovvero i luoghi deputati allo svolgimento della loro azione.

Terminata l’infusione, i pazienti vengono poi tenuti sotto controllo in ambito ospedaliero per un periodo di tempo limitato e poi, una volta terminato potranno tornare a casa ma dovranno essere eseguiti per circa altri due mesi. “L’obiettivo trattandosi del primo studio del genere, è testare la sicurezza della terapia. Per questo coinvolge pochi pazienti selezionati”, ha dichiarato Martino. Nel 2000 ancora non si investiva nel campo. Noi ci abbiamo creduto finanziando questo percorso di ricerca. La scienza ci ha dato ragione”, invece aggiunto Mario Alberto Battaglia presidente Fism. 

La sclerosi multipla, purtroppo, è una malattia che colpisce soltanto nel nostro paese 114000 persone e ogni anno conta 3409 diagnosi. Così come accade spesso per le ricerche, anche in questo caso l’efficacia di questa terapia è stata testata sui topi;  nel corso di questa sperimentazione,  si è appurato che le staminali neurali da un lato secernono sostanze capaci di proteggere i tessuti danneggiati, mentre dall’altro sono in grado di differenziarsi in cellule che producono nuova mielina che va a sostituirsi a quella danneggiata dalla malattia. Come?  Attraverso una puntura lombare,  attraverso la quale come già anticipato, le cellule neurali di origine fetale vengono immesse nel liquido cerebrospinale del paziente.

SCLEROSI MULTIPLA

La sclerosi multipla colpisce il sistema nervoso centrale. Nel mondo si contano oltre 2,5 milioni di persone con SM, di cui 400.000 in Europa e circa 62.000 in Italia. La distribuzione della malattia non è uniforme: è più diffusa nelle zone lontane dall’Equatore a clima temperato, in particolare Nord Europa, Stati Uniti, Nuova Zelanda e Australia del Sud. La prevalenza della malattia al contrario sembra avere una progressiva riduzione con l’avvicinarsi all’Equatore. La SM può esordire a ogni età della vita, ma è diagnosticata per lo più tra i 20 e i 40 anni e nelle donne, che risultano colpite in numero doppio rispetto agli uomini. Per frequenza, nel giovane adulto è la seconda malattia neurologica e la prima di tipo infiammatorio cronico. La causa o meglio le cause sono ancora in parte sconosciute, tuttavia la ricerca ha fatto grandi passi in avanti nel chiarire il modo con cui la malattia agisce, permettendo di arrivare a una diagnosi e a un trattamento precoce che consentono alle persone con SM di mantenere una buona qualità di vita per molti anni. La SM è complessa e imprevedibile, ma non riduce l’aspettativa di vita, che per le persone ammalate è comunque paragonabile a quella della popolazione generale.

Il sistema nervoso centrale L’encefalo e il midollo spinale costituiscono il sistema nervoso centrale. L’encefalo è composto da cervello (da cui originano i nervi cranici, tra cui i nervi ottici), cervelletto e tronco encefalico. Attraverso il sistema nervoso periferico, una rete di comunicazione molto complessa e diffusa in tutti gli organi, il cervello invia impulsi nervosi al corpo, presiedendo così al controllo delle attività di tipo volontario (funzione motoria) e involontario (motilità dei visceri). In direzione opposta, i segnali trasmessi dagli organi di senso (funzione sensitiva) permettono di percepire l’ambiente esterno (per esempio vedere le immagini o udire i suoni) e interno (per esempio percepire la sete o la necessità di urinare). La trasmissione degli impulsi nervosi è quindi bidirezionale.

La mielina Il sistema nervoso centrale è costituito principalmente da particolari cellule, i neuroni, e da fasci di fibre nervose (assoni), che comunicano tra loro formando una rete complessa. La loro funzione è condurre le informazioni in entrata e in uscita dal sistema nervoso centrale, sotto forma di impulsi elettrici. I dendriti sono invece le fibre che si ramificano a partire dal neurone e che gli permettono di ricevere i segnali nervosi dalla periferia o da altri neuroni. La maggior parte dei neuroni presenta un numero molto alto di dendriti che veicolano quindi moltissimi impulsi provenienti da altri neuroni o prodotti da stimoli ambientali. Gli assoni sono circondati e protetti dalla guaina mielinica: la mielina è un rivestimento grasso prodotto da particolari cellule del sistema nervoso centrale chiamate oligodendrociti. La mielina, che funziona da isolante, facilita e rende estremamente veloce la conduzione degli impulsi nervosi, proprio come il rivestimento dei cavi elettrici. La distribuzione della guaina mielinica sulle fibre nervose non è uniforme ma presenta dei punti di interruzione, definiti nodi di Ranvier, in corrispondenza dei quali si ha l’effettivo passaggio dell’impulso nervoso, che “salta” da un nodo a quello successivo a una velocità che può raggiungere i 400 km/ora.

Come tutte le sostanze grasse, la mielina ha una consistenza gelatinosa e un colore biancastro; pertanto, le zone del sistema nervoso centrale più ricche di mielina sono definite sostanza bianca, le zone più povere – per esempio la corteccia cerebrale costituita dai corpi cellulari – sostanza grigia. Nel sistema nervoso centrale sono presenti, oltre ai neuroni, altre cellule che svolgono importanti funzioni.

Il danno alla mielina Nella sclerosi multipla si verificano un danno e una perdita di mielina in più aree (da cui il nome «multipla») del sistema nervoso centrale. Queste aree di perdita di mielina (o «demielinizzazione») sono di grandezza variabile e prendono il nome di placche. Le placche possono evolvere da una fase infiammatoria iniziale a una fase cronica, in cui assumono caratteristiche simili a cicatrici (da cui il nome «sclerosi»). Gli assoni che attraversano le aree in cui vi è infiammazione e perdita di mielina possono risultare danneggiati o interrotti, talvolta in modo grave e irreversibile.Fortunatamente, il sistema nervoso centrale ha la capacità di riformare la mielina distrutta in corrispondenza delle placche, anche se la riparazione può avvenire in modo incompleto. I sintomi della SM I sintomi della SM sono dovuti all’interruzione nella conduzione o alla desincronizzazione (alterato funzionamento) degli impulsi nervosi in corrispondenza delle aree di perdita di mielina e di danno dell’assone. L’intensità dei sintomi dipende da quanto è estesa l’area di perdita di mielina e da quanto è grave il danno degli assoni, mentre la tipologia dipende dalla sede. I sintomi potranno manifestarsi, ad esempio, come un repentino calo visivo o sdoppiamento della vista, oppure in una debolezza o vera e propria mancanza di forza a un arto o ancora sotto forma di sensazioni anomale come punture di spillo in una zona del corpo. La durata dei sintomi dipende dal tempo impiegato dal sistema nervoso centrale per eliminare l’infiammazione (giorni) e riformare la mielina (da settimane a mesi), e dal grado di riparazione che il sistema nervoso riesce ad attuare.

Una riparazione completa del danno si verifica in circa il 10% dei casi. Questo processo di ripristino è molto dinamico e può svolgersi, talvolta, nell’arco di parecchi mesi. Nel restante 90%, l’esito più frequente è una lesione limitata alla guaina mielinica, mentre in un terzo dei casi il danno interessa significativamente anche l’assone (fibra nervosa). Le cause della SM La ricerca delle cause e dei meccanismi che scatenano la SM è ancora in corso. Alla base della perdita di mielina c’è un’alterazione nella risposta del sistema immunitario che, in condizioni normali, ha il compito di difendere l’organismo da agenti esterni, principalmente virus e batteri.

Il sistema immunitario esercita questo controllo attraverso linfociti, macrofagi e altre cellule che circolano nel sangue e che, in caso di necessità, attaccano e distruggono i microrganismi estranei, sia direttamente sia attraverso la liberazione di anticorpi e altre sostanze chimiche. Nella SM il sistema immunitario attacca i componenti del sistema nervoso centrale scambiandoli per agenti estranei. Questo meccanismo di danno si definisce «autoimmune» o, più in generale, «disimmune». Uno dei principali bersagli della risposta immunitaria alterata è la “proteina basica della mielina” che, come dice il nome, è uno dei costituenti della mielina stessa. Le cellule del sistema immunitario attraversano le pareti dei vasi sanguigni, superando la barriera emato-encefalica, e penetrano nel sistema nervoso centrale causando infiammazione e perdita di mielina. La barriera emato-encefalica è una rete di capillari che divide la circolazione sanguigna del cervello dal resto del torrente circolatorio, impedendo così alla maggior parte delle sostanze e delle cellule di entrare nel sistema nervoso centrale.

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